Mein Sohn ist 12 Jahre alt und seit 9 Jahren an einer systemischen juvenilen Arthritis erkrankt. Er hat seit Mai 2001 Enbrel mit guten Ergebnissen bis September gehabt, und nach einem Schub und trotz hoher Dosis Kortison und Mtx plus Enbrel zweimal in der Woche sind seine CRP- und BSG-Werte sehr hoch. Es soll ab Januar eine Therapie mit Leukeran oder Endoxan angesetzt werden, aber wir wissen noch zu wenig darueber, ausser, dass es ein schweres Medikament ist.
Wir haben von der autologen Stammzellentransplantation als Behandlungsmöglichkeit bei schwerstem Still-Syndrom gehört.
Wie groß ist die Gefahr bei einer autologen Stammzellentransplantation?
Mein Sohn ist 12 Jahre alt, 36 Kilo, 134cm gross
Medikamente : MTX 20 mg s.c. pro Woche, Prednisolon 15-0-5 Tag, Enbrel 12,5 mg 2 mal pro Woche, Ibuprofen 300 mg 3 mal am Tag, Calcium 2 mal am Tag, Wachstumshormone 1 i.E. in der Woche/pro Kilo Gewicht.
Sein CRP in dieser Woche war 27 mg/dl und die BSG 68/80.
Er hat andere Medikamente erfolglos gehabt wie Ciclosporin, Goldsalze, Immunglobuline u.a.
Zur Zeit hat er beidseitige Hüftzerstörung.
Die autologe Stammzelltransplantation wird in einigen Zentren zur Behandlung von schwersten Formen der juvenilen Arthritis eingesetzt, wenn die traditionellen Therapien nicht wirksam waren. Die Erfahrungen sind sehr begrenzt. Mit Sicherheit handelt es sich um eine Methode, die sich noch in Erprobung befindet und nur in Ausnahmefällen angewendet wird. Das Risiko hängt sehr von der individuellen Situation des einzelnen Patienten ab, deshalb ist eine allgemeine Aussage dazu nur sehr schwer möglich.
Kommentar von unserem kinderrheumatologischen Experten und Beiratsmitglied Priv.Doz. Dr. med. Horneff:
Die autologe Transplantation hat, neben einer unerwarteten Letalität - bislang sind 5 von ca. 40 Kindern gestorben -, aber eine überraschend gute Wirksamkeit.
Das Risiko wird durch den Verzicht auf eine Bestrahlung m.E. in den Bereich des Nutzbaren gesenkt. Ich habe persönlich bei meinem schwerst erkrankten Patienten damit eine komplette Remission erzielt, d.h. er ist beschwerde- und symptomfrei auch ohne Medikamente (mehr als 2 Jahre ohne Rheuma und mehr als 18 Monate ohne Medikation, tolles Aufholwachstum).