Die Einführung der Cyclophosphamid therapie in die Behandlung der nekrotisierenden Vaskulitiden hat zu einer dramatischen Verbesserung der Überlebensrate bei diesen früher häufig sehr rasch zum Tode führenden Krankheitsbildern geführt. Ebenso gibt es z.B. Patienten mit einer schweren chronischen Polyarthritis oder Morbus Bechterew, bei denen sich eine ausreichende Beherrschung der Entzündungsaktivität nur mit Cyclophosphamid erzielen läßt. Dies gilt speziell auch bei schweren Organbeteiligungen, z.B. der gefürchteten Amyloidose.
Die Probleme der Cyclophosphamidtherapie bestehen in einer im Vergleich zu anderen Immunsuppressiva wesentlich höheren Rate an z.T. bedrohlichen Infektionskomplikationen. Außerdem kann es bei Langzeitanwendung und hohen kumulativen Dosen (kumulative Dosis: Summe aller Cylophosphamidmengen, die im gesamten Zeitraum der Therapie verabreicht wurden) zur Auslösung von Tumoren kommen (speziell: Blasentumoren und Leukämien). Um das Risiko einer Cyclophosphamidtherapie gerade im Hinblick auf den letzten Punkt abschätzen zu können, sollte bei jedem Patienten mit einer Cyclophosphamidtherapie unbedingt die kumulative Dosis dokumentiert werden. Die Behandlung mit Cyclophosphamid sollte in spezialisierten Zentren eingeleitet und im weiteren Verlauf kontrolliert werden.