Habe seit 1993 CREST mit chronischem Perikarderguß, der schon mit
Methotrexat, Azathioprin, Ciclosporin und zuletzt mit Cellcept, immer in Kombination mit Cortison, behandelt wurde. Es wurden auch schon Versuche mit einer Monotherapie von Cortison gestartet, aber sobald die Dosierung auf unter 12,5 mg ging, wurde der Erguß sofort wieder groß, z.B. bis ca. 2cm vor dem rechten Ventrikel. Frage: Welches Medikament könnte evtl. bei mir noch in Frage kommen?
Da des CREST-Syndrom eine relativ seltene Erkrankung ist, liegen keine umfangreichen klinischen Studien zum Einsatz krankheitsmodifizierender Substanzen vor. Speziell im Hinblick auf eine Therapie mit TNF-alpha-Blockern sind mir selber bislang überhaupt keine entsprechenden therapeutischen Erfahrungen bekannt; eine anlässlich Ihrer Anfrage durchgeführte Literaturrecherche in großen medizinischen Datenbanken führte ebenfalls zu keinem Ergebnis.
Da das CREST-Syndrom eine Sonderform der systemischen Sklerose / Sklerodermie ist, kann man u.U. auf dieses Krankheitsbild zurückgreifen. Bei Sklerodermie gibt es einige wenige Mitteilungen zum Einsatz von TNF-alpha-Blockern, z.T. mit recht positiven Ergebnissen. Letztendlich handelt es sich dabei aber um Einzelfallberichte, die kaum generelle Rückschlüsse auf diese Behandlungsoption bei der Sklerodermie erlauben.
Angesichts des geschilderten, komplizierten Krankheitsverlaufs mit unzureichender Wirksamkeit aller bislang eingesetzen Substanzen und der auf Dauer zu hohen Cortisondosis erscheint mir persönlich ein begrenzter, gut dokumentierter Therapieversuch mit einem TNF-alpha-Blocker gerechtfertigt. Natürlich würde mich das Ergebnis sehr interessieren, auch im Interesse der anderen Patienten in einer vergleichbaren Situation. Deshalb auch die Bitte, uns weiter auf dem laufenden zu halten.
Da beide in Deutschland derzeit zugelassenen TNF-alpha-Blocker (Infliximab = Remicade und Etanercept = Enbrel) für die spezielle Indikation Sklerodermie oder CREST nicht zugelassen sind (ganz unabhängig davon, dass es zu einer solchen Zulassung allein schon wegen des hohen Aufwandes und der Seltenheit dieser Krankheitsbilder nie kommen dürfte), sollte vor Therapiebeginn mit der Krankenkasse geklärt werden, dass sie förmlich auf einen Regressanspruch gegenüber dem verordnenden Arzt verzichtet.
Grundsätzlich ist nach Ihrer Schilderung eine Leistungspflicht der Kasse auch angesichts der Vorgaben des relativ aktuellen Bundessozialgerichtsurteils zum sogenannten „off-label-use“ gegeben, da es sich bei Ihnen um eine schwere Erkrankung handelt und alle sonst zur Verfügung stehenden Therapiemöglichkeiten ausgeschöpft wurden. Außerdem verlangt das BSG einen Beleg für die Wirksamkeit der Therapie. Hier ist die Situation etwas schwieriger, da große klinische Studien nicht vorliegen. Wegen der Seltenheit des Krankheitsbildes sollte aber meines Erachtens im speziellen Fall der Sklerodermie bzw. des CREST-Syndroms der Verweis auf die vorliegenden kasuistischen Mitteilungen als Beleg für die Effektivität ausreichen.
Alternativ käme als Therapieoption noch eine Kombination der oben genannten traditionellen langwirksamen Substanzen in Betracht, beispielsweise die Kombination Methotrexat mit Ciclosporin oder auch die Kombination von Methotrexat mit Leflunomid (Arava), von dem mir bei dieser Gelegenheit auffällt, dass es oben nicht erwähnt wurde. Wenn überhaupt, würde ich diese Substanz angesichts der geschilderten bisherigen Erfahrungen mit den anderen Medikamenten aber nicht als Monotherapie einsetzen, sondern nur in der Kombination.