Die Datenbasis aus systematischen klinischen Studien zur Therapiesicherheit bei der Behandlung von CAPS-Patienten ist klein. Die grundlegende, zulassungsrelevante Studie 03-AR-0298 beruht auf 43 CAPS-Patienten. Die Behandlungsdauer betrug allerdings bis zu 5 Jahren, so daß insgesamt 159.8 Patientenjahre überschaut werden können. Die meisten Patienten (60.5%) wurden mehr als 4 Jahre mit Anakinra behandelt, und 91% der Patienten wurden mehr als ein Jahr therapiert.

Unerwünschte Wirkungen traten am meisten im ersten Jahr der Therapie mit Anakinra auf und nahmen in der Folge ab. Am häufigsten wurden Kopfschmerzen, Gelenkschmerzen, Fieber, Infektionen der oberen Luftwege, Nasenschleimhaut- und Halsentzündungen und Hautausschläge angegeben. Der größte Teil dieser Symptome ist, mit Ausnahme der Infektionskomplikationen, von typischen CAPS-Manifestationen nicht zu unterscheiden.

Die meisten unerwünschten Wirkungen waren mild (86.0%) und wurden von den Prüfärzten nicht oder wahrscheinlich nicht auf die Studienmedikation zurückgeführt (81.3%). Infektionen wurden häufiger in den jüngeren Altersgruppen beobachtet und traten am seltensten in der Altersgruppe zwischen 12 und 17 Jahren auf. Todesfälle gab es nicht.

14 Patienten entwickelten schwere unerwünschte Wirkungen, zumeist Infektionskomplikationen. Insgesamt wurden in der 03-AR-0298-Studie 13 schwere Infektionen in 159.8 Patientenjahren beobachtet, entsprechend einer Rate von 0.08 schweren Infektionen pro Patient pro Jahr. Die Häufigkeit von schweren Infektionen ist in dieser Population damit ähnlich wie bei RA-Patienten. Wegen Nebenwirkungen mußte bei keinem Patienten die Teilnahme an der Studie abgebrochen werden.

In den weiteren publizierten Studien zur CAPS-Therapie mit Anakinra war die Häufigkeit und die Verteilung der unerwünschten Wirkungen vergleichbar. Neue klinisch relevante unerwünschte Wirkungen von Anakinra wurden weder bei den Kindern noch bei den Erwachsenen gesehen. Diesen Daten liegen Erfahrungen aus der Therapie von insgesamt 66 Patienten und einer Behandlungsdauer mit Anakinra von bis zu 54 Monaten zugrunde.

Insgesamt wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert, und die Sicherheit von Anakinra bei der Behandlung von CAPS war generell in Übereinstimmung mit dem bekannten Sicherheitsprofil von Anakinra bei der Therapie der rheumatoiden Arthritis.

• EMA (European Medicines Agency): Assessment Report Kineret vom 19. September 2013